04.10.2023 | Leukodystrophien | Leitlinie
S1-Leitlinie: Leukodystrophien und hereditäre Leukenzephalopathien im Erwachsenenalter
Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Neurologie
Erschienen in: DGNeurologie | Ausgabe 6/2023
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Zahlreiche neue Gene wurden als Ursache für hereditäre Leukenzephalopathien identifiziert.
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Migalastat ist als neue orale Therapieoption für bestimmte Missense-Mutationen bei M. Fabry zugelassen.
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Eine größere Fallserie belegt die allogene Knochenmarktransplantation als Therapieoption für die zerebrale Verlaufsform der Adrenoleukodystrophie.
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Libmeldy® ist für die virale Transfektion von hämatopoetischen Stammzellen zur präsymptomatischen und frühsymptomatischen Behandlung von Kindern mit metachromatischer Leukodystrophie zugelassen.
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Für immer mehr Leukodystrophien laufen klinische Studien, meist in nur wenigen spezialisierten Zentren.